Monogene sygdomme, også kaldet arvelige sygdomme, skyldes en mutation i et enkelt gen, som kan overføres til næste generation via en kønscelle. Behandling af disse sygdomme er ofte ikke særlig effektiv og er ofte toksisk. Statusartiklen af Ifversen et al. beskriver principperne i en ny type genterapi rettet mod blodstamceller, hvor man ved hjælp af lentiviral transduktion kan korrigere de genetiske varianter. Forfatterne diskuterer den kliniske anvendelse af den nye teknologi til blandt andet primære immundefekter, hæmoglobinopatier og monogene metaboliske sygdomme.
Læs statusartikel
Behandling af monogene sygdomme ved viral transduktion af hæmatopoietiske stamceller
Marianne Segelcke Ifversen, Tania Nicole Masmas, Brian et al
Genterapi med lentiviral transduktion af blodstamceller er et lovende behandlingsprincip til monogene sygdomme.