Til sidst var det ikke længere sjovt at se kendisser og andre hælde en spand isvand over hovedet på Youtube-klip og Facebook-billeder. Men The Ice Bucket Challenge gav resultater: Historiens største crowd funding initiativ, som for et år siden gik viralt kloden rundt, endte med at indbringe 220 millioner dollars (1,5 milliarder kroner).
Det gode formål var at skaffe midler til at støtte forskning i sygdommen amyotrofisk lateral sklerose, ALS. Og nu giver forskere ved Johns Hopkins University midler fra det bizarre initiativ en del af æren for et nyligt gennembrud i ALS-forskningen.
”Pengene kom på et kritisk tidspunkt, da vi manglede dem”, sagde seniorforsker, ph.d. og professor ved Johns Hopkins, Philip Wong for nylig til avisen.
”Uden, havde vi ikke været i stand til at komme ud med vores undersøgelser så hurtigt, som vi gjorde. Finansieringen fra the ice bucket er kun en del af det hele – til dels lettede den vores arbejde”, siger han til The Washington Post.
Med gennembruddet er gåden om et protein, som hedder TDP-43, løst. For cirka 10 år siden opdagede forskere, at ALS-patienter ofte har klumper af protein uden på cellekernen i hjernecellerne, men det var usikkert, om det var en følge af, eller årsag til, sygdommen
Efter at have undersøgt proteinet i museceller, forklarer forskerne i tidsskriftet Science, hvordan TDP-43, som afkoder DNA, nedbrydes og bliver ”klæbrigt”, så det ikke længere kan aflæse DNA’et, og cellen dør.
Ved at indsætte et specialdesignet protein, der efterligner TDP-43, i neuronerne, vakte de cellerne til live, så de igen begyndte at fungere normalt.
Næste skridt bliver ifølge Wong at undersøge, om det specialdesignede protein kan bruges terapeutisk i et forsøg, hvor mus behandles som en hel organisme, i stedet for kun at behandle enkelte celler.
Hvis eller når det lykkes, kan næste fase blive kliniske forsøg på mennesker.
ALS er en sjælden lidelse med en forekomst på 1-3 pr. 100.000. Kritikere har peget på, at den massive opmærksomhed omkring enkeltsagen ALS trækker ressourcer væk fra forskning i andre sygdomme, der påvirker flere mennesker.
Professor Wong mener dog, at en forståelse af de proteiner, som spiller en rolle i forhold til ALS, kan få indflydelse på behandlingen af andre sygdomme som f.eks. Alzheimer’s, muskeldystrofi.
<p>The Ice Bucket Challenge skaffede 1,5 milliarder kroner til forskning i sygdommen ALS. Det har hjulpet et vigtigt gennembrud på vej.</p>